Liek podľa vedcov funguje. Vilkovi rodičia naň potrebujú ešte dva milióny eur
Liek podľa vedcov funguje. Vilkovi rodičia naň potrebujú ešte dva milióny eur
Rodina Olexovcov z Košíc vyzbierala približne 2,3 milióna eur na vývoj génovej terapie pre svojho trojročného syna Vilka, ktorý trpí vzácnym typom Duchennovej svalovej dystrofie. Na dokončenie liečby potrebujú získať ešte takmer dva milióny eur.
Vilko už teraz pociťuje dôsledky nervovosvalového ochorenia. Hoci pravidelne navštevuje fyzioterapeuta, chodí na hipoterapiu a rodičia s ním každý deň cvičia, nedokáže vyjsť sám po schodoch, ťažko vstáva a padá aj na rovnom povrchu. „Vilko sa nedávno hral s bračekom a sesternicou na dvore a prišiel za nami s plačom, že beží pomaly. Začína to cítiť,“ hovorí jeho otec Richard Olexa.
Vedci pod vedením profesora Nicolasa Weina z Univerzity v Nantes pripravujú pre Vilka génovú terapiu, ktorú už otestovali na jeho bunkách. „Prvá séria testov na Vilkových bunkách potvrdila, že navrhnutý mechanizmus funguje,“ uviedol profesor Wein. Ďalšie kontrolné testy ešte pokračujú.
Na druhej fáze vývoja spolupracujú odborníci z Francúzska, Spojených štátov, Belgicka, Česka a Slovenska. Bezpečnostné a toxikologické testy prebehnú v Českej republike. Výsledky by mohli byť známe v prvom polroku 2027, finálna dokumentácia v treťom štvrťroku toho istého roka.
Výslednú dávku má vyrobiť špecializované pracovisko v Spojených štátoch. Po uvoľnení na použitie v Európskej únii by ju dopravili do Univerzitnej nemocnice L. Pasteura v Košiciach, kde by mohlo dôjsť ku klinickému podaniu začiatkom roku 2028.
Slovenskú odbornú časť projektu koordinuje profesor Matej Škorvánek z Lekárskej fakulty Univerzity Pavla Jozefa Šafárika a Univerzitnej nemocnice L. Pasteura Košice. „Išlo by o vôbec prvé podanie tohto konkrétneho liečiva človeku na svete,“ uviedol profesor Škorvánek.
Rodina sa snaží priniesť na Slovensko aj viac informácií o možnostiach pre deti s DMD. Aktuálne sa podieľajú na organizácii dvojdňového medzinárodného workshopu pre odborníkov, ktorý pripravuje Lekárska fakulta UPJŠ v Košiciach.
